La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos adquieren forma de hoz o media luna. Provoca infecciones frecuentes, hinchazón de manos y piernas, dolor, cansancio intenso y retraso en el crecimiento o la pubertad. El tratamiento suele centrarse en el control de los síntomas y puede incluir analgésicos durante las crisis; hidroxiurea para reducir el número de episodios de dolor; antibióticos y vacunas para prevenir las infecciones bacterianas y transfusiones de sangre.
Aunque no existe un remedio para la anemia de células falciformes, un nuevo estudio asegura que es posible que exista una cura si se demuestra que es aplicable.
En un editorial publicado en el ‘New England Journal of Medicine’, el doctor Martin Steinberg, profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston (Estados Unidos), comenta los resultados del estudio sobre la primera terapia génica con éxito para la anemia falciforme que añade un gen a las células madre de la sangre del paciente que previene las complicaciones de la anemia falciforme.
«La terapia génica con células madre autólogas amplía la posibilidad de curación a todos los pacientes sin necesidad de inmunosupresión», explica Steinberg, que también es hematólogo del Boston Medical Center.
Aunque los pacientes del estudio ya no presentaban los síntomas de la enfermedad de células falciformes, Steinberg señala que la mayoría seguía teniendo una vida útil de sus glóbulos rojos más corta de lo normal, lo que cree que podría estar asociado con algunas complicaciones a largo plazo.
Steinberg cree que para que los pacientes acepten este tratamiento, difícil y muy caro, debe ser curativo o casi curativo y durar toda la vida. «En este momento aún no sabemos la sostenibilidad de los resultados, pero basándonos en este estudio las perspectivas parecen buenas», afirma.
Pero Steinberg reconoce que cualquier terapia génica altamente eficaz no mejorará la salud de la mayoría de los enfermos de anemia falciforme de todo el mundo.
«La mayoría de los pacientes con esta enfermedad viven en África e India, donde el acceso a una atención sanitaria altamente tecnológica es limitado –lamenta–. Lo que se necesita son más fármacos que puedan tomarse por vía oral y que aumenten los niveles de hemoglobina fetal. Esto tendrá una mayor probabilidad de beneficiar a las poblaciones que más sufren esta enfermedad».
